AAV基因治疗CMC控制策略

在AAV生产工艺的放大中，需要考虑药物的整个生产周期，从候选药到临床试验，到最后的药物上市。面对市场对病毒载体的巨大需求量，药品研发必须考虑生产工艺的可拓展性以及成本，AAV病毒生产工艺中的每个环节都对工艺放大产生影响。

金斯瑞蓬勃生物使用自主驯化的PowerSTM-293细胞与当前市面广泛所使用的293细胞株进行多次对比测试，结果显示无论是细胞生长，还是包装出毒，PowerSTM-293细胞株表现更稳定，产毒更高的特性。此外，PowerSTM-293细胞株包装更有利于下游纯化工艺，获得高滴度、高纯度、高效力的“三高”AAV病毒产品。

规模化生产病毒载体的可靠工艺，是其临床转化的重要挑战，对于需要采用转染方式包装病毒载体的AAV来说，其悬浮培养的方式将带来更便利的可放大性。随着工艺技术的不断进步，从工艺角度去考量基因治疗载体AAV的GMP放大，有助于加速推动将病毒载体从实验室到临床再到商业化进程的转化。

金斯瑞蓬勃生物上线主题为“AAV基因治疗CMC控制策略”的线上直播课程，金斯瑞蓬勃生物CGT平台研发高级经理宣博将从AAV工艺开发的角度，分享自主驯化悬浮细胞株PowerSTM-293的表现。

在这个研讨会中，你将会了解到:

• AAV工艺开发策略
• 自主驯化悬浮细胞株PowerSTM-293表现
• 金斯瑞蓬勃生物AAV平台能力介绍

演讲者简介：

宣春玲：金斯瑞蓬勃生物CGT平台研发高级经理。